Mol Ther: CRISPR |
您所在的位置:网站首页 › crispr cas9应用实例 › Mol Ther: CRISPR |
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
地中海贫血症
基因突变
基因编辑
来源:本站原创 2021-04-06 01:51 CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明,在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞 2021年4月6讯/生物谷BIOON/--CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中,来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明,在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞进行CRISPR / Cas9校正后,能够获得正常的β-globin。等位基因特异性PCR和测序证明了这一点。此外,校正后的β-珠蛋白mRNA的积累以及相关的β-globin和成人血红蛋白(HbA)也能够顺利生成。该结果为治疗地中海贫血症提供了新的思路。![]() ![]() 最终,作者通过WB以及HPLC技术,验证了基因编辑后的细胞能够生成正确的β-globin,表明其功能能够得到恢复,此外,HbA蛋白的表达也得到了明显的恢复。 基于上述结果,作者认为CRISPR-Cas9技术对于治疗因核苷酸突变导致的地中海型贫血症具有极大的潜力(生物谷Bioon.com) 原始出处:Lucia Carmela Cosenza et al., Efficient CRISPR/Cas9 based genome editing of β-globin gene on erythroid cells from homozygous β039-thalassemia patients. Molecular Therapy. (2021). DOI:https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.03.025 版权声明 本网站所有注明“来源:生物谷”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物谷网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:生物谷”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。 87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->![]() |
今日新闻 |
推荐新闻 |
CopyRight 2018-2019 办公设备维修网 版权所有 豫ICP备15022753号-3 |